Nỗ lực cứu thế giới lần thứ 2 của cặp vợ chồng tiến sĩ tạo ra vaccine Pfizer: Chữa ung thư dựa trên công nghệ mRNA

Ugur Sahin đã đến trụ sở chính của BioNTech tại thành phố Mainz, Đức trên cùng chiếc xe đạp đã cũ mà ông vẫn đi trong suốt 20 năm. Là người phát triển ra loại vaccine Covid-19 bán chạy nhất thị trường cho tới giờ đã biến các nhà sáng lập BioNTech thành những tỷ phú đôla. Tuy nhiên, vị lãnh đạo của công ty này không muốn thay đổi bất kỳ điều gì trong cuộc sống cá nhân của mình.

Sahin và vợ ông là Ozlem Tureci đã thành lập nên BioNTech vào năm 2008 để tạo ra một công cụ thay đổi cách chữa trị ung thư. Kể từ khi nổi tiếng, tầm nhìn của họ vẫn không thay đổi. Khi còn là bác sỹ, cặp đôi này đã rất thất vọng vì khoảng cách giữa thuốc chữa ung thư có sẵn và những gì họ tin rằng khoa học có thể làm được. 

Vì vậy, trong khi vaccine Covid-19 mRNA mà họ phát triển với công ty dược Pfizer của Mỹ đã cứu sống hàng triệu người và giúp các nền kinh tế trở lại bình thường, bằng cách nào đó, nó cũng đang tạo ra một công việc khác. BioNTech “là công ty về ung thư có thể gác lại mọi thứ đang làm để tạo ra một loại vaccine Covid”, theo Akash Tewari – chuyên gia phân tích tại Jefferies.

Quyết định như vậy đã mang lại một khoản tiền lời chưa từng có cho công ty – đơn vị hiện đang sở hữu khối tài sản 19 tỷ euro với hàng tỷ euro lợi nhuận nữa đang chờ ở phía trước. Con số này tương đương với “ngân sách cả đời của 1 công ty”, theo Suzanne van Voorthuizen – Đồng chủ tịch tại ngân hàng Kempen & Co.

Trong khi một vài tỷ phú sử dụng khối tài sản khổng lồ của họ để mua một tờ báo hay phục vụ chuyến thám hiểm ngoài Trái Đất thì Sahin và Tureci sẽ sử dụng tài sản của họ để phục vụ tham vọng – dù mới chỉ ở giai đoạn đầu: Những kế hoạch về ung thư. Họ đang đặt cược vào hy vọng mà bản thân Sahin từng thừa nhận nghe như truyện khoa học viễn tưởng: Có thể điều chỉnh thuốc cho từng bệnh nhân ung thư.

Công ty gần đây đã đi đúng hướng với 2 giai đoạn thử nghiệm ban đầu đều cho thấy dữ liệu hứa hẹn – một về ung thư tụy và một nhắm tới các khối u rắn bao gồm ung thư buồng trứng và tinh hoàn.

Nếu thành công, họ sẽ tạo ra một hành trình mới: Tái định hình lại toàn bộ ngành công nghiệp dược phẩm.

“Chúng tôi có ý tưởng phát triển các công nghệ chuyên biệt để thực sự cứu được từng bệnh nhân. Bởi mỗi bệnh nhân là khác nhau”.

Sahin đạp xe vòng quanh địa điểm trong khuôn viên công ty sắp xây nên tòa nhà rộng 1.800 m2. Đối diện văn phòng của ông là phòng thí nghiệm tạm thời 3 tầng mang một sứ mệnh: Chi tiêu cho nghiên cứu và phát triển trong năm nay tại BioNTech sẽ tăng gấp đôi lên 1,5 tỷ euro.

Đặt chiếc mũ bảo hiểm tại văn phòng và tháo chiếc áo choàng trắng, Sahin đi thẳng tới phòng thí nghiệm. Trong đó, một chiếc máy tổng hợp mẫu DNA được sử dụng để tạo ra messengerRNA (mRNA) – công nghệ mà BioNTech có công lớn trong việc thúc đẩy.

Đại dịch đã lần đầu tiên chứng minh rằng công nghệ này có thể được sử dụng để tạo ra vaccine hiệu quả cao hơn: mRNA đã được phát triển trong vaccine để giúp hệ thống miễn dịch nhận biết và chống lại những virus xâm nhập như Sars CoV-2. Tiếp theo, BioNTech muốn sử dụng công nghệ này để nhắc nhở hệ thống phòng thủ của cơ thể với sự tấn công của một khối u.

Tuy nhiên, không giống đối thủ tại Mỹ là Moderna – vốn chỉ tập trung vào triển khai mRNA trên khắp các bệnh lây nhiễm khác nhau, BioNTech muốn sử dụng mRNA để tấn công ung thư, kết hợp với những liệu pháp khác. Sahin và Tureci tin rằng hy vọng tốt nhất của việc chữa trị sẽ tới từ sự kết hợp những cách chữa trị khác nhau, gồm liệu pháp tế bào, kháng thể và những cách khác để điều chỉnh hệ thống miễn dịch.

Trước đại dịch, công ty này là một cái tên ít người biết trong thị trường dược phẩm 1,2 nghìn tỷ USD vốn có đầy những tên tuổi lớn. Trong quá trình IPO vào năm 2019, BioNTech đã gặp khó khăn để thu hút các nhà đầu tư, họ huy động được chỉ 150 triệu USD. 2 năm sau, họ đã trở thành công ty công nghệ sinh học (biotech) hứa hẹn nhất ở châu Âu.

Matthias Kromayer – một đối tác quản lý tại MiG Capital – người là nhà đầu tư ban đầu vào BioNTech nói rằng khi ông đầu tư vào đây, ông không tin vào tiềm năng của mRNA. Ông chịu rút ví là bởi các nhà sáng lập dường như hiểu cách công nghệ sẽ thay đổi lĩnh vực chăm sóc sức khỏe. “BioNTech không chỉ là một công ty công nghệ sinh học. Họ giống một công ty đa công nghệ và ngay từ lúc đầu… Ugur đã luôn nghĩ về 10 năm tới”.

Hồi tháng 4, BioNTech đã tiết lộ kết quả nghiên cứu kết hợp mRNA với CAR-T để tái lập trình lại hệ thống miễn dịch của bệnh nhân. CAR-T là một liệu pháp phức tạp liên quan tới tập hợp và đa dạng tế bào miễn dịch của bệnh nhân để chiến đấu với khối u của họ. Hiện tại, chúng chỉ hiệu quả với các loại ung thư máu. Tuy nhiên, BioNTech đã tạo ra một mRNA có thể mở rộng số lượng tế bào miễn dịch và cải thiện khả năng của chúng để giết chết một khối u rắn, biến chúng hữu ích với nhiều loại ung thư hơn.

Brad Loncar – một nhà đầu tư công nghệ điều hành quỹ tập trung vào ung thư tuyên bố rằng đây là “cuộc cách mạng hóa”.

Chiến lược của BioNTech là đầu tư vào rất nhiều công nghệ khác nhau cùng lúc. Sahin ví đây như việc sử dụng một chiếc điện thoại thông minh. “Bạn hiểu đó không chỉ là điện thoại thông minh, đó còn là máy tính, nó cho phép bạn làm mọi thứ. Dựa trên nền tảng mạnh mẽ mà chúng tôi đang phát triển, chúng tôi tin rằng sẽ có thể cung cấp nhiều giải pháp khác nhau cho nhiều bệnh khác nhau”.

Nói mở rộng ra, các nhà sáng lập BioNTech xem chính họ như những kỹ sư của hệ thống miễn dịch. Ngoài bệnh ung thư và lây nhiễm, họ cũng lên kế hoạch giải quyết các tình trạng tự miễn dịch và y học tái tạo. Tổng cộng, công ty đã chạy 19 thử nghiệm giai đoạn đầu và 12 chương trình cận lâm sàng.

Ngân sách mới phình to của BioNTech cho phép họ thực hiện những kế hoạch như vậy. Một công ty ít tiền sẽ phải “nâng lên đặt xuống”, chọn lọc, đánh giá rủi ro với những ý tưởng mà họ có. Cuối tháng 3, tài sản của BioNTech đã đạt hơn 19 tỷ euro, vượt mức 16 tỷ euro của Moderna và bằng một nửa các công ty dược lớn nhất ở châu Âu như GlaxoSmithKine, AstraZeneca và Novartis.

Các thử nghiệm chữa trị ung thư rất đắt đỏ. Với giá trị của các công ty biotech giảm trong năm nay, Gareth Powell – một nhà quản lý quỹ chăm sóc sức khỏe tại Polar Capital nói rằng BioNtech rất may mắn khi họ có đủ vốn cho nhiều chương trình. “Nếu không có tiền từ vaccine Covid… Tôi cho rằng họ sẽ phải chịu áp lực rất lớn. Thị trường vốn không sẵn cho họ làm những việc như thế này”.

Bryan Carnier & Co là một phần trong nhóm ngân hàng giúp đưa những liều vaccine Moderna đầu tiên và sau đó là của BioNTech ra thị trường. Pierre Kiecolt-Wahl – Đồng chủ tịch thị trường vốn tại ngân hàng Pháp nói rằng Moderna theo đuổi cách tiếp cận thực tế hơn BioNTech. Họ chỉ tập trung vào bệnh lây nhiễm với hy vọng có thể cho thấy tín hiệu thành công nhanh chóng để thuyết phục các nhà đầu tư rót thêm vốn.

“Moderna biết tiền không phải vỏ hến”. Trái lại, anh nói Sahin và Tuceci tự tin rằng họ có dữ liệu để chiến đấu với ung thư.

Tuy nhiên, dù hiện có nguồn tài chính ổn định, thành công lâu dài vẫn không được đảm bảo. Loncar nói rằng họ có thể phát hiện ra, hóa ra mRNA không thực sự hiệu quả với ung thư. “Có 0% cơ hội mRNA có thể hoàn toàn đánh bại ung thư. Nếu điều đó xảy ra, BioNTech sẽ cảm thấy khó khăn hơn những gì Moderna sẽ trải qua”.

Chương trình ung thư lâm sàng tiên tiến nhất của BioNTech là vaccine ung thư. Không giống vaccine thông thường, chúng không ngăn được phát triển ung thư nhưng được sử dụng như cách chữa trị để thúc đẩy hệ miễn dịch nhằm phá hủy tế bào ung thư. Trên thực tế, việc tạo ra vaccine ung thư từng thất bại nhiều lần. “Đó là mô hình đã được thiết lập trong nhiều thập kỷ. Nhưng đã có thất bại, sau đó lại thất bại và thất bại nữa”.

Sahin nói rằng BioNTech đã vượt qua những “rào cản quan trọng” và rằng dữ liệu ban đầu cho thấy vaccine ung thư mRNA tạo ra phản ứng miễn dịch mạnh hơn hàng trăm lần so với các báo cáo nghiên cứu về vaccine ung thư trước đây.

Nhưng trong khoa học, không có gì là chắc chắn cả. BioNTech sẽ phải đối mặt với những thách thức thực tế khi họ cố gắng cách mạng hóa hoàn toàn hoạt động kinh doanh dược phẩm. Công ty sẽ phải thúc đẩy các nhà quản lý thích nghi với các liệu pháp mới phá vỡ khuôn mẫu cũ và nhiều vấn đề khác nữa.

Türeci nói rằng công ty phải thực hiện “những bước nhỏ nhất” với các nhà quản lý “bảo thủ” bất cứ khi nào họ bước vào lĩnh vực mới.

Dù BioNTech không cần mời gọi nhà đầu tư để thêm vốn nhưng công ty vấn phải đáp ứng được kỳ vọng của cổ đông – những người mua cổ phiếu của họ. Cổ phiếu của BioNTech đã giảm 20% trong năm qua sau khi một vài nhà đầu tư bán ra do chứng kiến doanh số bán vaccine Covid-19 giảm. Nhưng cổ phiếu vẫn tăng 4 lần kể từ tháng 3/2020 khi công ty lần đầu công bố rằng họ đang phát triển vaccine với Pfizer.

Loncar – một nhà đầu tư chuyên tập trung vào ung thư không sở hữu cổ phiếu BioNTech bởi cho rằng nó vẫn giao dịch như “cổ phiếu Covid”. “Các nhà đầu tư đã thực sự bị choáng ngợp bởi tốc độ thành công của vaccine Covid-19 và hiệu quả mà chúng mang lại. Đó thường không phải là cách phát triển của một loại thuốc thông thường. Một điều tôi lo lắng là họ có một lượng cổ đông ngày hôm nay hy vọng họ sẽ thành công trong những điều không liên quan tới Covid vào ngày mai”.

Sahin thì cố gắng bày tỏ lạc quan về cổ phiếu công ty. Ông nói rằng ông chỉ xem giá cổ phiếu 1 lần 1 tuần, ít thường xuyên hơn nhiều việc đọc các tờ báo y tế. Và ông cảm thấy áp lực khi luôn phải rõ ràng với các nhà đầu tư về tầm nhìn thực sự của công ty: “Chúng tôi không thể đảm bảo cho họ về những gì xảy ra trong tương lai với Covid. Đây là thứ độc lập với những gì đang diễn ra trên thế giới”.

Tuy vậy, gần đây ông vẫn ngạc nhiên khi thấy cổ phiếu tăng khi các nhà đầu tư tin rằng công ty sẽ tạo ra một loại vaccine cho bệnh đậu mùa khỉ.

Một vài nhà đầu tư đã đặt câu hỏi liệu BioNTech có thể vừa xử lý được lượng lớn tiền mặt lại vừa giải quyết được nhiều thách thức cùng lúc không.

Khi công ty quyết định sử dụng phần lớn lượng tiền có được từ vaccine Covid-19 cho các khoản đầu tư bên ngoài, họ cũng đã tuyên bố kế hoạch chi 2 tỷ euro mua lại cổ phiếu và chia cổ tức. Đây cũng là điều chia rẽ các cổ đông bởi hành động này là không bình thường với 1 công ty biotech vốn đang có nhiều chương trình phát triển giai đoạn đầu cần nhiều tiền. “Đó là ý tưởng tồi tệ. Thật lãng phí tiền”, Powel nói.

Tuy nhiên, các chuyên gia phân tích nói rằng hầu hết các nhà đầu tư dài hạn tin tưởng vào các nhà sáng lập. Van Voorthuizen tại Kampen nói rằng 2 nhà sáng lập BioNTech đặc biệt “cần cù” với những thử nghiệm để có thể đưa ra câu trả lời cho những câu hỏi đặc biệt. “Họ sẽ ngừng thử nghiệm nếu chúng không hiệu quả. Họ không phụ thuộc vào 1 hoặc nhiều chương trình khác để chơi trò được ăn cả ngã về không với công ty”.

Người này tin rằng BioNTech “sẽ thành công ty biotech thú vị nhất tại châu Âu. Các nhà sáng lập là những người cực kỳ thông minh và làm việc rất chăm chỉ”.

Nhưng, thời điểm này, tờ Financial Times nhận định, thành công với BioNTech có vẻ sẽ không xảy ra nhanh chóng như cách họ đạt được với vaccine Covid-19.

Nguồn: Financial Times

Bài viết: Vân Đàm | Thiết kế: Hà Mĩ

Link báo gốc: http://nhipsongkinhte.toquoc.vn/no-luc-cuu-the-gioi-lan-thu-2-cua-cap-vo-chong-tien-si-tao-ra-vaccine-pfizer-chua-ung-thu-dua-tren-cong-nghe-mrna-5202217673628456.htm